创新药的研发技术要求高、开发难度大、研发周期长且成本高昂，研发过程中常伴随着较大失败风险。根据FDA的统计，全球每年有近150个在进入临床Ⅱ期以后失败、下线、停止开发的各种新药，产生极大的资源浪费。那有没有什么办法可以使得临床Ⅱ期以后失败的药物“起死回生”？

答案是肯定的，至少其中一部分可以。新近在上海张江成立的赛菲尼医药就是这样的公司，他们正在做的事是重新开发临床II/III期阶段被宣告失败的药物。

让“死药重生”

过去十年的数据显示，药物开发项目从I期临床到获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市的成功率平均为7.9%。在药物开发的各个阶段中，从II期临床到III期临床的成功率最低，仅为28.9%；从III期临床到提交新药上市申请的成功率为57.8%。

临床失败的案例成为赛菲尼眼中的机会。

“赛菲尼瞄准的是II/III期临床失败药物，赛菲尼通过自己的技术平台，可以找出该药物适用的特定人群，从而实现‘起死回生’。”日前，在由上海市生物医药技术研究院和赛菲尼医药联合举办的“AI+BI+CI•智赢未来——大数据驱动新药临床研究”论坛上，赛菲尼医药首席科学官顾之杰博士说。

顾之杰博士是人类基因组计划的参与者之一，也是全球 DNA 单核苷酸多态性研究及应用的带头人之一。顾之杰博士告诉证券时报记者，赛菲尼的技术平台RSQ结合了基因组学、生物信息学、人工智能、大数据集成、生物标志物等领域的研究，专注在新药研发的临床Ⅱ期中改善和提高新药的有效性和降低药物的副作用，从而提高新药开发成功率。

赛菲尼医药首席科学官 顾之杰博士

基于RSQ技术平台，赛菲尼通过对研发中新药的靶点、作用机制、代谢路径等关联性研究，对目标人群进行分类，从而精准定位研发中新药的受益或敏感人群，达到改善药物有效性、降低副作用、扩展适应症的目的。

“通常新药要有超过30%甚至50%的有效性，FDA才愿意批准这个药上市。假设一个新药在普通患者中的有效性为28%。经过特定分型，剔除一部分人群以后，在新的临床实验中，可以实现在60%左右的人群中大约60%的有效性。”顾之杰博士说，赛菲尼做的事就是确定新药对哪些分型的人更有效。

至于怎么选择品种，顾之杰博士表示，“最重要的是两点，一是药物的作用机理非常的清晰；二是赛菲尼的技术平台可以发挥长处的，也就是我们能够救回来的。”

另类模式

与业内普遍的License-in/License-out模式不同，赛菲尼开创性地延伸License-in/“VALUE ADDED”/License-out的商业模式。

对于该模式，顾之杰解释称，赛菲尼收购或引进项目后，利用我们的技术精准定位到受益或敏感人群，再开启新的临床Ⅱ期试验。临床试验成功后，再将这个项目授权出让。

顾之杰博士表示，赛菲尼的商业模式追求是成为新药研发临床Ⅱ期试验周期最短、增值最快的公司；向全球性的大型制药公司提供可持续开发的、可进入临床Ⅲ期的项目；快速完成项目转化的先驱企业。

顾之杰博士透露，赛菲尼目前的在研项目大概在10个左右。公司计划以每个药2-3年为期，使该研发中新药能够顺利完成临床Ⅱ期进入临床Ⅲ期，整个过程风险可控、成功率高。基于临床Ⅱ期到临床Ⅲ期为药物开发价值增值的黄金段，期望项目的投资回报率可达数十倍。

不过，赛菲尼医药的技术平台也不是万能的。

顾之杰博士坦言，赛菲尼的技术平台RSQ的缺点也很明显，“如果我们对药物的机理不了解的话，就会束手无策。但优势是，现在大多数药物的机理都比较清楚了。”

那么，赛菲尼医药“死药重生”的创新模式，最终能创造多大的价值，让我们祝愿他们为中国的新药研发开启一条新的路径。